美國FDA將陸續出臺有關政策鼓勵基因治療藥物開發
- 分類：2018年
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- 發布時間：2018-06-19
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【概要描述】美國FDA網站2017年12月19日報道，FDA最新批準了SparkTherapeutics公司新型基因療法Luxturna，用于治療遺傳性視力喪失，這是美國批準的首個真正意義上的基因療法。報道還稱無論從基因療法的作用機制，還是從基因療法的擴展應用，這次的批準均是一個里程碑事件，顯示了基因療法的突破以及在治療挑戰性疾病方面所具有的潛能。FDA生物制品評價與研究中主任Marks博士稱“Luxturn
美國FDA將陸續出臺有關政策鼓勵基因治療藥物開發
【概要描述】美國FDA網站2017年12月19日報道，FDA最新批準了SparkTherapeutics公司新型基因療法Luxturna，用于治療遺傳性視力喪失，這是美國批準的首個真正意義上的基因療法。報道還稱無論從基因療法的作用機制，還是從基因療法的擴展應用，這次的批準均是一個里程碑事件，顯示了基因療法的突破以及在治療挑戰性疾病方面所具有的潛能。FDA生物制品評價與研究中主任Marks博士稱“Luxturn
- 分類：2018年
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- 發布時間：2018-06-19 11:28
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美國 FDA 網站2017年 12 月 19 日報道，FDA最新批準了 Spark Therapeutics 公司新型基因療法Luxturna，用于治療遺傳性視力喪失，這是美國批準的首個真正意義上的基因療法。報道還稱無論從基因療法的作用機制，還是從基因療法的擴展應用，這次的批準均是一個里程碑事件，顯示了基因療法的突破以及在治療挑戰性疾病方面所具有的潛能。
FDA 生物制品評價與研究中主任 Marks 博士稱“Luxturna 的獲批進一步打開了基因療法潛能的大門”。據悉，FDA 已授予這款基因療法的上市申請優先審評與突變性療法資格。并且，該藥物也獲得了孤兒藥資格，更多的享有罕見病藥物的開發激勵措施。
此外，根據美國正在實施的一項旨在鼓勵用于預防和治療兒科疾病新藥開發的計劃，該基因療法的申請者將獲得一張兒科疾病優先審評券。這種券可由申請者未來兌換為不同產品的上市申請優先審評資格。
最近有關基因療法的討論持續升溫。FDA 局長 Gottlieb 博士認為“基因療法將成為治療、也可能是治愈許多最具毀滅性和棘手疾病的主流”。FDA正在建立對基因治療的新的政策框架，將針對特定基因治療產品的開發，開始發布一套特定疾病指南文件，針對各種高優級別疾病，制定出用于基因療法評價與審查的更有效指標。
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