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    裸質粒載體在基因治療藥物中的應用

    • 分類:2018年
    • 作者:
    • 來源:
    • 發布時間:2018-06-08
    • 訪問量:

    【概要描述】一、基因治療藥物研發概況基因治療是二十世紀九十年代發展起來的一種全新的疾病治療模式,是通過載體將外源基因導入靶細胞,以糾正或改善致病基因所產生的缺陷,達到治療疾病的目的?!癎eneTherapyClinicalTrialsWorldwide”的統計,至2017年11月,全球范圍共開展了2597個臨床試驗,主要集中于癌癥、單基因遺傳病以及心血管疾病等方面的治療。2012年,歐洲首個基因治療藥物Gly

    裸質粒載體在基因治療藥物中的應用

    【概要描述】一、基因治療藥物研發概況基因治療是二十世紀九十年代發展起來的一種全新的疾病治療模式,是通過載體將外源基因導入靶細胞,以糾正或改善致病基因所產生的缺陷,達到治療疾病的目的?!癎eneTherapyClinicalTrialsWorldwide”的統計,至2017年11月,全球范圍共開展了2597個臨床試驗,主要集中于癌癥、單基因遺傳病以及心血管疾病等方面的治療。2012年,歐洲首個基因治療藥物Gly

    • 分類:2018年
    • 作者:
    • 來源:
    • 發布時間:2018-06-08 11:31
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      一、基因治療藥物研發概況

      基因治療是二十世紀九十年代發展起來的一種全新的疾病治療模式,是通過載體將外源基因導入靶細胞,以糾正或改善致病基因所產生的缺陷,達到治療疾病的目的。根據“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的統計,至2017年11月,全球范圍共開展了2597個臨床試驗,主要集中于癌癥、單基因遺傳病以及心血管疾病等方面的治療。2012年,歐洲首個基因治療藥物Glybera獲得批準,成為基因治療領域的里程碑;2017年,FDA批準3款基因治療藥物上市,截止目前全球已批準8個基因治療藥物,其中我國共批準2個;2018年1月Science雜志發表題為“Gene therapy comes of age”的文章,認為基因治療迎來了新時代,再次引發醫藥界對基因治療藥物的廣泛關注,大型跨國制藥企業也開始向基因治療研發方面進行實質性投資,基因治療藥物的研發進入快速發展階段。

      二、裸質?;蛑委熕幬锏难邪l現狀

      裸質?;蛑委熕幬锸且月阗|粒作為目的基因載體開發的藥物,是較為常見的一種基因治療形式。目前全球范圍內以裸質粒DNA為載體的基因治療臨床試驗共開展了442個,排名第三;與以腺病毒和逆轉錄病毒為載體的臨床試驗數量基本相當。同病毒載體相比,裸質粒載體具有免疫原性和毒性更低的優勢,不存在基因整合的風險,而且在生產、運輸和儲存過程中更方便,更有利于大規模生產。經統計,上述臨床試驗有200多個(占比55%)處于臨床Ⅰ期階段,而進入臨床Ⅲ期的只有9個(表1),其中5個臨床Ⅲ期臨床試驗的目的基因為肝細胞生長因子,表明裸質?;蛑委熕幬锎蟛糠痔幱谂R床研究的早期階段,且以肝細胞生長因子的裸質?;蛑委熕幬镅芯坷龜底疃?,臨床進展較快。

    三、重組人肝細胞生長因子裸質?;蛑委熕幬锏难芯窟M展

      肝細胞生長因子(HGF)具有促血管生成作用,臨床上可用于缺血性疾病的治療。目前已進入臨床試驗階段的HGF裸質?;蛑委熕幬镉?個,分別是日本AnGes-MG公司開發的pVAX1-HGF、中國人民解放軍軍事醫學科學院開發的pUDK-HGF、北京諾思蘭德生物技術股份有限公司與韓國ViroMed公司合作開發的pCK-HGF-X7。其中,pVAX1-HGF和pUDK-HGF的目的基因均為HGF的cDNA片段,只表達HGF728一種異構體,而pCK-HGF-X7能同時表達HGF728和HGF723兩種異構體,更符合正常人體中HGF的分布和作用機理,臨床前比較研究結果證實同時表達2種異構體的HGF裸質粒具有更強的生物學活性。

      北京諾思蘭德生物技術股份有限公司開發的基因治療藥物——pCK-HGF-X7,目前正在中國和美國同時開展Ⅱ/Ⅲ期臨床試驗。在美國開展的臨床試驗適應癥為外周動脈缺血性疾?。≒eripheral Artery Disease,PAD)、糖尿病周圍神經病變(Diabetic Peripheral Neuropathy,DPN)和肌萎縮側索硬化癥(Amyotrophic Lateral Sclerosis,ALS)。其中pCK-HGF-X7治療DPN適應癥于2018年5月獲得FDA再生醫學先進療法認定(Regenerative Medicine Advanced Therapy,RMAT)。RMAT認定是2016年12月美國FDA基于21 世紀治愈法案的新藥加速策略,旨在加速用于嚴重疾病再生醫學制品的開發及審批進程。通過RMAT認定,能加速FDA審評時間,有望實現本品的早日上市。在中國開展的臨床試驗的適應癥為嚴重下肢缺血性疾?。–ritical limb ischemia,CLI),是PAD病程的后期階段,已于2017年10月獲得III期臨床批件,預計2020年申請上市,目前諾思蘭德公司正計劃在中國開展其他適應癥的開發。

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